Therapiestudie für PNH-Patienten

Alexion Pharmaceuticals, Inc, der Hersteller von Soliris®, hat das Medikament ALXN1210 entwickelt, das im Gegensatz zu Soliris nur noch alle acht Wochen gegeben werden muss. Um die Wirksamkeit zu testen, hat vor kurzem auch in Deutschland die Phase 3-Studie begonnen, in der PNH-Patienten nach einem Zufallsprinzip entweder das neue Medikament (Verumgruppe) oder Soliris® (Vergleichsgruppe) erhalten.

Für die Teilnahme an der Studie müssen unter anderem folgende Voraussetzungen erfüllt sein:

  • Alter mindestens 18 Jahre,
  • gesicherte PNH-Diagnose mit entsprechender Symptomatik,
  • Meningokokkenimpfung vor weniger als drei Jahren.

Patienten, die bereits einen Komplementinhibitor wie Soliris® erhalten haben, sind von dieser Studie ausgeschlossen.

Nach einem halben Jahr haben die Patienten aus der Vergleichsgruppe die Möglichkeit, in die ALXN1210-Gruppe zu wechseln, um so das Medikament nur noch alle acht Wochen erhalten zu müssen.

Teilnehmende Zentren in Deutschland befinden sich in Aachen, Berlin, Essen, München und Ulm. Bei Interesse wenden Sie sich bitte an eines dieser Zentren.

Telomeropathie-Test für Patienten

Bei Patienten mit aplastischen Syndromen, die auf eine immunsuppressive Therapie mit ATG und Cyclosporin nicht ansprechen, liegt möglicherweise die Ursache der Erkrankung nicht in einem Angriff des Immunsystems auf die Blutbildung sondern in der Erschöpfung der Blutbildung. Möglicherweise verantwortlich für die Erschöpfung der Blutbildung sind Verkürzungen der Telomere (Chromosomenenden in bestimmten Zellen, unter die auch die Stammzellen des blutbildenden Systems fallen), die durch Mutationen hervorgerufen werden, die sowohl ererbt als auch spontan neu auftreten können. Um diese Patienten zu identifizieren und ihnen die unnütze jedoch nebenwirkungsreiche Einnahme der oben genannten Medikamente zu ersparen, unterstützt die im Dezember 2013 gegründete Stiftung Lichterzellen mit Sitz in Köln die Forschung auf diesem Gebiet, indem sie Telomeropathie-Tests (Blutentnahme zur Bestimmung der Telomerlänge) für in Betracht kommende Patienten finanziert.

Differenzierte Hinweise für die Teilnahme an der Telomerlängenmessung finden Patienten und Ärzte unter www.lichterzellen.de und www.aplastische-anaemie.de

Forschungsprojekt Gesundheitsbezogene Lebensqualität bei PNH und/oder AA

Zu dem von unserem Verein finanzierten Forschungsprojekt der RWTH Aachen „Gesundheitsbezogene Lebensqualität von Patienten mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie und/oder Aplastischer Anämie“ hat Frau Martha Groth ihre Doktorarbeit vorgelegt und die Prüfung im November 2015 bestanden! Wir gratulieren Frau Groth herzlich und freuen uns, dass wir dieses Projekt zu einem für uns sehr wichtigen Thema unterstützen konnten. Nun warten wir auf die Fertigstellung des Fragebogens, damit die Probleme und Bedürfnisse von AA- und PNH-Patienten zukünftig besser erkannt und therapiert werden können.

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Doktorarbeit Frau Martha Groth

2. Zwischenbericht – Studie zu psychosozialen Aspekten bei Patienten mit Paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und/oder Aplastischer Anämie (AA)

Sehr geehrte Damen und Herren, liebe Patienten und Patientinnen,

zunächst möchten wir uns auch in diesem Schreiben erneut für Ihre engagierte und nach wie vor eindrucksvolle Unterstützung bedanken!

Nachdem Frau cand. med Groth die ersten beiden Phasen der geplanten Studie zur Entwicklung eines AA/PNH-Lebensqualitätsfragebogens betreut hat, betreut seit Anfang 2013 Frau cand. med. Cathrin Niedeggen jetzt das Projekt im Rahmen ihrer medizinischen Doktorarbeit.

Auf dem Patienten- und Angehörigentag in Ulm am 23. März 2013 hatten Sie Gelegenheit, sowohl Frau Groth als auch Frau Niedeggen kennenzulernen und eine detaillierte Übersicht über den bisherigen Stand des Projektes zu erhalten.

Durch den Wechsel der Personen und die damit verbundenen universitären/administrativen Aufgaben kam es zu leichten organisatorischen Verzögerungen, inzwischen haben wir aber die so genannte dritte Phase der Untersuchung begonnen.

Zur besseren Übersicht ist im Folgenden erneut eine kurze Übersicht über den Verlauf der Aktivitäten dargestellt:

Phase I – abgeschlossen (Frau cand. med. M. Groth)

Ausführliche Gespräche mit Patienten, um ungefiltert die aus ihrer Sicht wichtigen Probleme und Phasen zu erfassen (z.B. Welche Beschwerden/Einschränkungen etc. werden durch die Erkrankung erlebt? Welches waren persönlich wichtige, schreckliche, schöne, eindrucksvolle Erfahrungen?). Generierung von so genannten „Issues“ (Problembereichen) durch diese Patienteninterviews, aber auch durch Interviews mit Ärzten und durch eine Sichtung der vorhandenen wissenschaftlichen Artikel

  • Gespräche/Interviews mit 19 Patienten und 8 Ärzten
  • 649 „Issues“ insgesamt von Patienten und Ärzten angegeben
  • Aus den 649 genannten „Issues“ wurden alle entfernt, die sich sehr ähnlich waren oder die zwar eine für die Behandlung relevante Nebenwirkung darstellen, die aber nur durch apparative Diagnostik zu erfassen sind und von Patienten nicht selbst gespürt werden können. So entstand eine Liste mit 175 „Issues“, aus denen anschließend konkrete Fragen („Items“) formuliert wurden.

Phase II – abgeschlossen (Frau cand. med. M. Groth)

Hier wurden durch Gespräche mit weiteren Patienten die in Phase I aufgenommenen und sortierten 175 „Items“ systematisch abgefragt, um sie nach Wichtigkeit und Häufigkeit zu sortieren

  • 18 Patienten und 10 Ärzte haben diese 175 „Items“ nach ihrer Wichtigkeit bewertet.
  • Von den 175 „Items“ wurden die 89 wichtigsten in den vorläufigen Fragebogen übernommen.
  • Aus den 89 „Items“ wurden Fragen formuliert und daraus sind 2 Fragebögen entstanden:
    • Ein Fragebogen zur Lebensqualität (insg. 69 Fragen)
    •  Ein Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit (insg. 20 Fragen)

Phase III – aktuell (Frau cand. med. Cathrin Niedeggen)

Die Fragebögen aus Phase II werden in Gesprächen/Telefonaten mit weiteren Patienten auf Verständlichkeit hin überprüft. Formulierungen werden ggf. geändert und Fragen so verbessert, dass sie klar, verständlich, einleuchtend und leicht zu beantworten gemacht werden. Das bedeutet:

  • Patienten füllen den Fragebogen aus und bewerten ihn:
    • Sind die Fragen verständlich?
    • Sind die Fragen irritierende oder evtl. zu persönlich?
    • Gibt es andere Kritikpunkte?
    • Wie lange braucht man, um die Fragebögen auszufüllen?
  • Zusätzlich werden noch weitere Daten zur Erkrankung erhoben
  • Vorgehensweise:
    • Fragebögen wurden 9 Patienten im persönlichen Kontakt vorgelegt, danach leichte Modifikationen/Verbesserungen.
    •  Modifizierte Fragebögen wurden wiederum weiteren 9 Patienten im persönlichen Kontakt vorgelegt und von diesen bewertet.
    • Nach dem Patientenseminar in Ulm haben sich erfreulicherweise sehr viele neue Patienten gemeldet, so dass wir aus Kosten- und Zeitgründen die Vorgehensweise ändern mussten: die Patienten werden nun nicht mehr persönlich zu Hause besucht, sondern bewerten die Fragebögen in einem Telefongespräch.
    • Im Telefongespräch werden dann noch einmal insgesamt 34 Patienten den Fragebogen bewerten
    • Damit werden an Phase III voraussichtlich 50 bis 55 Patienten teilnehmen.
  • Die Verbesserungsvorschläge bzw. Kritikpunkte der Patienten zu den entsprechenden Fragebögen werden je nach Häufigkeit und Relevanz mit in den Fragebogen einfließen, damit dieser noch effektiver die spezifischen Probleme behandelt und besser auf die Patienten abgestimmt ist.
  • So werden dann die endgültigen Fragebögen erstellt, die dann in Phase IV überprüft werden.

Phase IV

Validierung des finalen Fragebogens. Der Fragebogen wird an so viele Patienten wie möglich verschickt und soll ggf. im Rahmen des PNH-Registers bzw. zukünftiger Therapiestudien evaluiert werden (ob dies noch im Rahmen der Dr.-Arbeit geschieht oder ein separates Projekt werden wird, ist noch nicht geklärt).

Wir werden für die letzte Phase auf jeden Fall auf „alte “ und „neue“ Patienten angewiesen sein und freuen uns daher nach wie vor über Interesse von potentiellen Teilnehmern

 

Martha Groth     Cathrin Niedeggen     Jens Panse     Susanne Singer

Zwischenbericht – Studie zu psychosozialen Aspekten bei Patienten mit Paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und/oder Aplastischer Anämie (AA)

Sehr geehrte Patienten, sehr geehrte Patientinnen,

zunächst möchte ich mich für Ihre wirklich großartige und eindrucksvolle Unterstützung bedanken!

Ich bin immer noch überwältigt von dem von Ihnen entgegengebrachten Engagement für unser gemeinsames Projekt. Manche haben mich persönlich vom Bahnhof abgeholt, viele haben mich zu Hause im eigenen Wohnzimmer empfangen und bewirtet und alle gemeinsam haben Sie sich wirklich interessiert und sehr aufgeschlossen gezeigt. Nur so war es möglich, dass wir die erste Phase der Studie bereits im vergangenen Monat erfolgreich abschließen konnten.

Ich möchte Ihnen einen kurzen Überblick über den bisherigen Verlauf der Phase I geben:

Mit Bus und Bahn fuhr ich in den vergangen Monaten zu Patienten und Experten und führte Gespräche u.a. in folgenden Städten Deutschlands:

Hamburg, Hannover, Mönchengladbach, Osnabrück, Recklinghausen, Aachen, Düsseldorf, Berlin, Riesa, Saarbrücken, Frankfurt, Würzburg, Ulm sowie in Zürich (Schweiz) und Linz (Österreich).

Alle Interviews wurden aufgezeichnet, abgeschrieben und anschließend von zwei Personen unabhängig voneinander durchgesehen, bearbeitet und auf Lebensqualitätsaspekte hin untersucht.

Am Ende hatten wir eine Liste mit 649 Lebensqualitäts-Punkten. Diese Punkte wurden von Dr. Panse, Frau PD Dr. Susanne Singer und mir nach intensiven Diskussionen auf 175 Punkte gekürzt bzw. zusammengefasst. Sie bilden nun die Grundlage für die zweite Phase.

In der Phase II muss nun bewertet werden wie wichtig die einzelnen Punkte im Leben der Patienten sind. Anschließend sollen die 40 wichtigsten Punkte die Grundlage für den finalen Fragebogen legen. Bisher wurden hierfür 11 Patienten und 6 Ärzte interviewt.

Im kommenden Jahr werden Sie die Möglichkeit haben, die Ergebnisse der gesamten Untersuchung in wissenschaftlich aufgearbeiteter Form in meiner Doktorarbeit nachzulesen.

WICHTIG!

Wir sind weiterhin dringend auf Ihre Mitarbeit angewiesen.

Sollten Sie also PNH und/oder AA haben und noch nicht an der Studie teilgenommen haben oder jemanden kennen, der eventuell Interesse hätte an der Studie teilzunehmen, würde es mich sehr freuen, wenn Sie sich auf den Aufruf melden würden.

Dies können Sie per Mail: cniedeggen@ukaachen.de oder per Telefon unter 0157-37632049.

Bezüglich der Terminfindung bin ich sehr flexibel. Scheuen Sie also nicht davor zurück sich zu melden, auch wenn Sie nur wenig Zeit haben.

Eine Teilnahme an Phase II und III ist auch möglich, wenn Sie (relativ) grenznah wohnen. Voraussetzung ist allerdings, dass Sie die deutsche Sprache beherrschen, da der Fragebogen bisher nur in dieser Sprache entwickelt wird.

Cathrin Niedeggen

 

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Studie zu psychosozialen Aspekten bei Patienten mit Paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und/oder Aplastischer Anämie (AA)

Sehr geehrte Patientin, sehr geehrter Patient,

Seit Anfang 2012 gibt es eine Studie, bei der es darum geht, wichtige psychosoziale Aspekte bei Patienten mit PNH und AA aufzudecken. Ziel der Studie ist es, einen speziellen Fragebogen zu Lebensqualität von Patienten mit PNH und/oder AA zu entwickeln. Die Studie wurde in der Klinik für Onkologie, Hämatologie und Stammzelltransplantation (Direktor Prof. Dr. med. Tim Brümmendorf) unter Leitung von Herrn Dr. Jens Panse geplant.
Ein spezieller AA/PNH Fragebogen ist wichtig für die Bewertung von Therapien oder die Beurteilung medizinischer oder sozialer Förderungen (Rehabilitation, Rente etc.).
Bisher gibt es fast keine wissenschaftlichen Studien zu diesem Thema und die aktuell verwendeten Fragebögen wurden für Patienten mit Krebserkrankungen entwickelt.

Bei Interesse möchten wir Sie zunächst zu einem Gespräch mit uns einladen, um zu erfahren, wie Sie persönlich durch Ihre Krankheit eingeschränkt sind und welche Lebensbereiche davon besonders betroffen sind.

Weil AA und PNH so selten sind, ist es wichtig, dass möglichst viele von Ihnen an der Studie teilnehmen, da nur so die Realität wiedergegeben werden kann. Sollten Sie also noch weitere Patienten kennen, wäre es schön, wenn Sie diese ebenfalls über diese Studie informieren könnten.

Sollten Sie Interesse haben oder weitere Informationen benötigen, können Sie mich gerne unter Tel. 0157-37632049 oder per Mail cniedeggen@ukaachen.de erreichen.

So könnten wir einen Gesprächstermin vereinbaren. Hierzu müssen Sie nicht nach Aachen kommen, sondern das Gespräch wird in Ihrem Heimatort stattfinden.
Auch bei Fragen oder weiteren Anregungen können sie mich gerne anrufen odermir eine Mail schreiben.

Vielen Dank und mit herzlichen Grüßen,

Frau cand. med. Cathrin Niedeggen

 

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