Die Arbeitsgruppe "Aplastische Anämie" der European Bone and Marrow Transplantation Group (EBMT) führte eine Therapiestudie durch, welche eine Standardtherapie mit ATG, Ciclosporin und Cortison verglich mit einer Standardtherapie und zusätzlicher Gabe des Faktors G-CSF, welcher die Bildung der weißen Blutkörperchen stimuliert.

Die Studie sollte untersuchen, ob durch die Kombination von G-CSF mit Standard­immunsuppres­sion die Ansprechrate verbessert, das Ansprechen beschleunigt und die Häufigkeit schwerer Infektionskomplikationen vermindert wird.

In die Studien wurden europaweit 192 Patienten mit neu diagnostizierter schwerer aplastischer Anämie aufgenommen, mehr als die Hälfte davon wurde in deutschen Zentren behandelt. Im Rahmen der Studie wurden nur solche Patienten behandelt, bei denen keine Indikation bzw. keine Möglichkeit für eine unmittelbare Stammzelltransplantation bestand. 95 Patienten erhielten die Standardimmunsuppression aus ATG, Ciclosporin und Cortison, 97 Patienten erhielten ATG, Ciclosporin, Cortison und den Wachstums­faktor G-CSF. Die Studie ist inzwischen abgeschlos­sen, ausgewertet und wird 2011 in der Fachzeitschrift "BLOOD" veröffentlicht. Wesentliche Ergebnisse sind:

• Es bestand kein signifikanter Unterschied in der Ansprechrate auf die Immun­suppression in den Behandlungsgruppen mit und ohne G-CSF.
• Die beiden Behandlungsgruppen unterschieden sich nicht in der Überlebenswahr­scheinlich­keit sowie der Häufigkeit des Auftretens von Rückfällen der Erkrankung.
• In der Patientengruppe, welche G-CSF erhielt, war während der Dauer der G-CSF-Gabe die Zahl der neutrophilen Granulozyten signifikant höher als bei der Patienten­gruppe ohne begleitende Gabe von G-CSF.
• Bei den Patienten mit G-CSF-Begleitbehandlung kam es insgesamt zu weniger Infek­tionen, und die Zahl der Behandlungstage im Krankenhaus war geringer als bei den Patienten ohne G-CSF-Begleitbehandlung.
• Innerhalb der Behandlungsgruppe, welche G-CSF erhielt, hatten diejenigen Patien­ten mit einem Anstieg der neutrophilen Granulozyten auf mindestens 500 Zellen/µl nach 30 Tagen eine bessere Ansprechrate und eine höhere Überlebenswahrschein­lichkeit.

Im Fazit ist festzustellen, dass die zusätzliche Gabe von G-CSF zur Standardimmun­suppression die Gesamtansprechrate und die Überlebenswahrscheinlichkeit von Patien­ten mit schwerer aplastischer Anämie nicht verbessert. Es gab lediglich einen positiven Effekt auf die Zahl der neutrophilen Granulozyten und – sehr wahrscheinlich damit zusammenhängend – eine Reduktion der Infektionen und der Tage mit Krankenhaus­behandlung im frühen Behandlungsverlauf. Wei­terhin könnte der Anstieg der Granulo­zyten nach Stimulation mit G-CSF ein früher Hinweis sein, ob die Blutbildung im weiteren Behandlungsverlauf ansprechen wird und sich auch die anderen Blutbildwerte (Hämo­globinwert, Thrombozytenzahl) bessern. Dies soll in einer weiteren Studie untersucht werden.

Neutrophile Granulozyten: Ein Typ weißer Blutkörperchen, welcher insbesondere für die Abwehr von Bak­terien- und Pilzinfektionen wichtig ist.