Zur Therapie der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) wurde der monoklonale Antikörper Eculizumab entwickelt. Dieser hemmt eine zentrale Komponente (C5) des Komple­mentsystems. Er unterdrückt damit die Bildung des sogenannten Membran-Attackkomplexes, welcher zu einer Zerstörung von PNH-Blutzellen führen kann. Die Bildung dieses Membran-Attackkomplexes und die daraus resultierende Schädigung von PNH-Blutzellen ist für viele klinische Symptome der PNH verantwortlich.

In klinischen Studien wurde gezeigt, dass Eculizumab die Hämolyseaktivität bei PNH deutlich reduziert. Mehr als die Hälfte der vorher mit Erythrozytenkonzentraten transfusionsbedürftigen Patienten wurde unter Eculizumab-Therapie transfusionsunabhängig, und im Vergleich zu Placebo-behandelten Patienten kam es zu einem Anstieg der Hämoglobinwerte. In den Thera­piestudien wurden auch Merkmale der Lebensqualität im Behandlungsverlauf systematisch erfasst. Es zeigte sich eine deutliche Besserung der Lebensqualität. Weitere Analysen zeigten, dass Eculizumab auch die Thromboseneigung, welche bei der PNH erhöht ist, deutlich redu­zieren kann. Auch positive Auswirkungen der Behandlung auf weitere bei der PNH häufig zu beobachtende Symptome und Komplikationen wurden zwischenzeitlich beschrieben: Reduk­tion der Atemnot, Besserung von Hochdruck im Lungenkreislauf, positive Auswirkung auf die Nierenfunktion.

Eculizumab wurde in klinischen Studien seit 2002 erprobt, seit 2007 ist es in Deutschland zur Therapie der PNH zugelassen. Entsprechend gibt es eine zunehmende Zahl von Patienten, welche mit dem monoklonalen Antikörper Eculizumab bereits über mehrere Jahre behandelt werden. Bisherige Auswertungen bei diesen Patienten zeigen, dass das Medikament auch in der Langzeittherapie gut verträglich und wirksam ist. Auswertungen, welche beim Kongress der American Society of Hematology im Dezember 2010 vorgestellt wurden, zeigen auch, dass die Überlebenswahrscheinlich von Eculizumab-behandelten PNH-Patienten im Vergleich zur alters- und geschlechtsgleichen Kontrollgruppe aus der Bevölkerung nicht verschieden war.

Unter Eculizumab ist ein wesentlicher Teil der Komplementkaskade blockiert. Diese ist ein wich­tiger Teil des sogenannten unspezifischen Immunsystems, welches eine Rolle in der Abwehr von Infektionen spielt. Insbesondere besteht bei Patienten unter Eculizumab-Behand­lung ein erhöhtes Risiko für eine Infektion mit kapselbildenden Bakterien (Meningokokken). Daher ist es obligat, vor Beginn einer Eculizumab-Therapie eine Meningokokken-Impfung durchzuführen, und auch während der Therapie bei Symptomen, welche auf eine Meningo­kokken-Infektion hindeuten könnten (z. B. Fieber, schwere Allgemeinsymptome, Kopfschmer­zen), sich unverzüglich beim Arzt für weitere Diagnostik und ggf. antibiotische Therapie vorzu­stellen.
 
Die zielgerichtete Therapie mit Eculizumab bedarf einer sorgfältigen Indikationsstellung, Therapiesteuerung und –überwachung und sollte unter Einbeziehung von Zentren mit Erfah­rung in Diagnostik und Therapie dieser seltenen Erkrankung erfolgen.